Виагра помогла вылечить смертельную детскую болезнь

Ученые из Германии установили, что силденафил, действующее вещество Виагры, значительно улучшает состояние пациентов с синдромом Лея — редким и неизлечимым заболеванием, поражающим мозг и мышцы детей.

Результаты опубликованы в журнале Cell. Исследователи из берлинской клиники Шарите, Дюссельдорфского университета и Института Фраунгофера применили инновационный подход. Они взяли клетки кожи у пациентов, перепрограммировали их в стволовые клетки, а затем превратили в нервные клетки, имитирующие болезнь. В рамках этой модели ученые протестировали более 5500 веществ, уже одобренных или с подтвержденным профилем безопасности.

Среди всех кандидатов выделялся силденафил: он улучшал функцию митохондрий и нормализовал клеточные сигналы в пораженных нейронах. Затем эффект былподтвержден на трехмерных органоидах мозга и моделях животных – препарат улучшил энергетический обмен ипродлил жизнь.

В небольшоепилотное исследование были включены шесть пациентов в возрастеот 9 месяцев до 38 лет, получавших силденафил. Авторы представили следующие результаты:

Дальность ходьбы ребенка увеличилась в 10 раз – с 500 до 5000 метров.

У другого пациента полностью купировались метаболические кризы, возникавшие почти ежемесячно.

У другого пациента эпилептические припадки исчезли.

Силденафил известен прежде всего как средство для лечения эректильной дисфункции, но также применяется у младенцев при легочной гипертензии. Он расширяет кровеносные сосуды и улучшает кровоток. Однако в данном случае механизм действия другой: в клеточных моделях препарат восстанавливал нарушенный энергетический обмен в митохондриях.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило силденафилу статус орфанного препарата для лечения синдрома Лея. Это должно ускорить процесс разработки и утверждения. В настоящее время ученые планируют провести крупное плацебо-контролируемое клиническое исследование по всей Европе в рамках проекта SIMPATHIC, чтобы подтвердить эффективность на более широкой группе пациентов.

Синдром Лея встречается с частотой один случай на 36 000новорожденных и считается редким заболеванием. Небольшое количество пациентов затрудняет проведение традиционных клинических исследований, что особенно затрудняет поиск терапии. Новая работа показывает, что использование перепрограммированных стволовых клеток для скрининга существующих лекарств может стать эффективной стратегией для поиска методов лечения редких заболеваний.

Виагра увеличивает риск проблем с глазами